当社は、理化学研究所および東京薬科大学で創出されたエピジェネティック創薬技術をコアとする、βグロビン異常症向けの経口治療薬を開発する創薬スタートアップです。
リードプログラムのEPF-001は、ヒストンメチル化酵素G9aを選択的に阻害する経口低分子で、胎児ヘモグロビンの発現を高めることで、鎌状赤血球症やβサラセミアの症状を根本的に改善することを目指しています。
胎児ヘモグロビンの上昇は疾患修飾の妥当性が確立した戦略であり、EPF-001は前臨床試験においてbest-in-classとなり得る良好な胎児ヘモグロビン誘導プロファイルと、良好な安全性・薬物動態を示しています。既存治療薬の有効性のばらつきや、細胞・遺伝子治療の高コスト・複雑さといった既存治療の課題を克服し、世界中の患者に届く治療の実現を目指します。